Skojarzenie dwóch leków w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH1 dało 3-krotne wydłużenie czasu przeżycia – poinformowała prof. Agnieszka Wierzbowska z Kliniki Hematologii Medycznego w Łodzi. Jej zdaniem to znaczny postęp i dotyczy najtrudniejszej do leczenia grupy pacjentów.
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest rzadką chorobą nowotworową, zdarza się u 2-3 osób na 100 tys. mieszkańców w ciągu roku. Według Krajowego Rejestru Nowotworów w Polsce co roku wykrywa się 1200 nowych zachorowań. Jest jednak jednym z najbardziej śmiertelnych nowotworów. Pięć lat od rozpoznania przeżywa zaledwie około 30 proc. chorych.
Nie zawsze tak jest, są pacjenci, którzy żyją z tą chorobą długi czas, nawet 15 lat. Wiele zależy od tego, jaką terapię można zastosować u danego chorego i w jakim ogólnie jest on stanie zdrowia
– tłumaczyła podczas zorganizowanych warsztatów dla dziennikarzy prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Niezbędne jest przede wszystkim wykrycie mutacji genetycznych odpowiedzialnych za rozwój choroby. Od tego uzależnione jest leczenie, które musi być spersonalizowane – dostosowane do profilu choroby u danego pacjenta. Tylko wtedy może ono być najbardziej skuteczne. W tym celu wykonywana jest morfologia krwi z rozmazem oraz badanie układu krzepnięcia. Konieczna może być biopsja (nakłucie) kolca biodrowego (tylnego górnego lub przedniego).
Ostrą białaczkę szpikową powoduje niekontrolowane namnażanie się w szpiku kostnym nieprawidłowych komórek krwiotwórczych (tzw. blastów). Ich powodem są różnego typu mutacje genetyczne, a skutkiem tego są zmęczenie, większa skłonność do infekcji i krwawień. „To proces wielostopniowy, nie wiemy jednak, dlaczego tak się dzieje
– powiedziała prof. Gil.
Skuteczność terapii zależy głównie od możliwości włączenia intensywnego leczenia przy użyciu chemioterapii oraz przeszczepu komórek krwiotwórczych. U tych chorych najczęściej dochodzi do remisji choroby i rzadziej pojawia się jej wznowa. Większe są też możliwości użycia różnego typu leków, zarówno chemioterapii, jak też tzw. terapii celowanej. Postęp w tym zakresie był dotąd największy, a wiele takich leków jest w naszym kraju refundowanych.
U jednej trzeciej pacjentów intensywna terapia nie jest jednak możliwe z powodu zaawansowanego wieku pacjenta i poważnych chorób współistniejących. U takich chorych jest możliwe leczenie chemioterapią, ale jedynie w mniejszych i zwykle mniej skutecznych dawkach z powodu wyższego ryzyka przedwczesnego zgonu. Jak zaznaczyły ekspertki, mniej intensywne leczenie również wydłuża życie chorych. Na ogół nie ma można jednak zastosować przeszczepu szpiku kostnego od obcego dawcy, bo u tych chorych jest ono zbyt ryzykowne.
To się jednak bardzo zmieniło
– zaznaczyła prof. Agnieszka Wierzbowska z Kliniki Hematologii Medycznego w Łodzi.
Ostatnio uzyskano znaczny postęp również w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową, u których nie można zastosować intensywnego leczenia.
Specjalistka przedstawiła wyniki badań, w których wykorzystano lek o nazwie iwosydenib w skojarzeniu z azacytydyną w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacją IDH1, którzy nie kwalifikowali się do intensywnej chemioterapii. Wykazano u nich ponad trzykrotne wydłużenie czasu przeżycia całkowitego pacjentów na takiej terapii w porównaniu do tych, którzy otrzymywali jedynie azacytadynę. O ile w pierwszej grupie pacjenci żyli średnio 29,3 miesiące, to w grupie kontrolnej – 7,9 miesięcy.
Podczas spotkania z dziennikarzami poinformowano, że iwosydenib nie jest jeszcze w naszym kraju refundowany. Na razie nie można go też uzyskać w ramach ratunkowego dostępu do leków (RDTL). Czynione są jednak starania, aby to zmienić. (PAP)
Fot. Polskie Radio Rzeszów
